Es ist wohl einer der schwersten Schicksalsschläge, von denen ein Mensch getroffen werden kann; Orphan disease – lateinisch Waise und Krankheit ist eine Krankheit, die so selten ist, dass nur eine Handvoll Patienten unter Millionen Menschen daran leiden. Diese sind oft chronisch und lebensbedrohend. Aufgrund ihrer Seltenheit, ist es für die Arzneimittelindustrie nicht lohnend, dagegen Medikamente zu entwickeln. Da die Zahl der Opfer zu gering ist und sie oft nicht alt genug werden, um für sich selber einstehen zu können, gibt es bis auf ein paar kleine Selbsthilfegruppen auch keine nennenswerte Lobby, die sich für diese Menschen einsetzt. Da viele Krankheiten von ungewohnten äußerlichen Entstellungen begleitet sind, leben sie oft in sozialer Isolation. Ob man den Wert eines Leben mit seinen Kosten bemessen darf, muss Jeder für sich selbst entscheiden. Ärzte, Betroffene, Angehörige und andere Experten auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen, haben sich jetzt zusammen geschlossen, um sich zu einem ersten Deutschlandweit koordinierten Workshop zu treffen. Hier wollen sie gemeinsam mit Vertretern aus der Politik, ein Konzept entwickeln, um zukünftig besser und gezielter gegen die Krankheiten kämpfen und den Patienten Hilfe und Erleichterung bringen zu können. Besonderer Augenmerk wird hier auf das einzige deutsche Forschungszentrum für seltene Erkrankungen in Tübingen gerichtet sein. Durch eine bessere Vernetzung der behandelnden Ärzte und Wissenschaftler und einer Förderung der Spezialisierung, erhoffen sich die Initiatoren bessere Erfolge. Ohne die Akzeptanz und finanzielle Unterstützung seitens der Regierung, wird dies aber auch weiterhin nur einen geringen Effekt haben.